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2015.02.22 23:28 |カテゴリ:科学・宇宙コメント(0)

【医学/遺伝学】遺伝病をRNA操作で治せる新薬を開発 - 京大


1:2015/02/21(土) 10:34:38.05 ID:
掲載日:2015年2月20日
http://news.mynavi.jp/news/2015/02/20/075/

 遺伝病の家族性自律神経失調症の新薬候補となる化合物を、京都大学大学院医学研究科の萩原正敏
(はぎわら まさとし)教授らが培養細胞の実験で見つけた。遺伝子本体のDNAではなく、タンパク質を作る
RNAの段階に操作する方法で、遺伝病の根本的な薬物療法に道を開いた。東京大学、東京医科歯科大学との
共同研究で、2月9日付の米科学アカデミー紀要オンライン版に発表した。

 遺伝病はDNAの変異で起こされる。全身の細胞でDNAの遺伝情報を書き換えることはできないため、根本的な治療が
難しい。DNAは主にタンパク質の設計図としての機能を果たす。設計図の情報はイントロンという配列で分断されている
ため、このイントロンを除いて、意味のあるRNAの部分をつなぎ合わせるスプライシングの過程が重要な役割を果たしている。

 家族性自律神経失調症は、IKBKAP遺伝子のイントロンにある1塩基変異でスプライシングの異常が生じ、設計図通りに
タンパク質が作られなくなって発症する。この遺伝病患者は日本には少ないが、東欧系ユダヤ人は20~30人に1人の
割合でその遺伝変異を持っているという。

 研究グループは、この遺伝病のDNA変異を持っていても、正しくスプライシングを起こさせる低分子の新規合成化合物
レクタスを発見した。この化合物を患者由来の細胞に投与すると、変異を持っていても正しい設計図コピーが作られ、
正常なタンパク質が作られることを確かめた。マウスの動物実験では、経口投与で血中や脳にいきわたり、毒性もなく、
この化合物が新薬になり得ることを示した。国内外の特許も出願した。

 さらにIKBKAP遺伝子の機能も調べた。患者の培養細胞でIKBKAP遺伝子産物が、バリンなどのアミノ酸を運ぶtRNAの
成熟に関わることを初めて突き止めた。新規化合物のレクタスを投与すると、作られるタンパク質が正常になり、tRNAが
成熟することを確かめた。

 萩原正敏教授は「この化合物はほかの遺伝病にも効きそうだ。幹細胞移植などの高度な方法でなく、飲み薬で遺伝病を
治せる可能性を示した意義は大きい。DNAからタンパク質が作られる際に仲介をするRNAの量と発現パターンを
低分子化合物で変えて治そうとする戦略で、今後も合成化合物を幅広く検索していきたい。その中から臨床試験を経て、
実際に使える新薬が出てくるだろう」と話している。

<画像>
図. 家族性自律神経失調症の発症原因と、新規合成化合物レクタスによるスプライシング正常化で治す仕組みの概略図
(提供:萩原正敏・京都大学教授)


<参照>
遺伝疾患を治療できる薬剤の開発 — 京都大学
http://www.kyoto-u.ac.jp/ja/research/research_results/2014/150210_2.html

Rectifier of aberrant mRNA splicing recovers tRNA modification in familial dysautonomia
http://www.pnas.org/content/early/2015/02/03/1415525112
2:2015/02/21(土) 10:35:25.12 ID:
<丶`∀´>

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7:2015/02/21(土) 11:17:04.23 ID:
>>2
火病にはちょっと…
3:2015/02/21(土) 10:41:28.14 ID:
これすごい発見
ただし、DNAを書き換える訳じゃないから効果は一時的なもので一生薬を飲み続ける必要はありそう
10:2015/02/21(土) 12:04:32.03 ID:
>>3
それで普通の生活ができるならいいんじゃないか?
問題は値段かな。

ただ、この化合物が他の遺伝病にも効くかも、なんてことが事実なら複数の
病気に適用される分安くはなるかも。
18:2015/02/21(土) 20:12:56.45 ID:
>>3
いやいや、かなりの成果だよ
遺伝病患者たくさん使うなら値段もさがるだろうし
4:2015/02/21(土) 10:43:54.31 ID:
おお、また日本の大学が新薬を開発したのか
凄いな
5:2015/02/21(土) 11:06:57.87 ID:
ガンからダウン症、放射線被爆まで治りそうな予感
6:2015/02/21(土) 11:08:55.57 ID:
実際の作業をするのはRNAで、DNAは作業アプリの倉庫。
コンピューターのメモリーとHDみたいな関係。
8:2015/02/21(土) 11:22:08.62 ID:
これSTAP並みにすごくね?
9:2015/02/21(土) 11:24:59.70 ID:
すごい!!!
11:2015/02/21(土) 12:22:57.48 ID:
遺伝病って悲惨で陰惨な響きがあるもんね
業病みたいな
仕組みが解明されてきて整然と考えられるようになったけど
昔は症状だけ表れて怖かったろうね
すごく
12:2015/02/21(土) 12:33:31.27 ID:
>家族性

遺伝性じゃなくて家族性ってどうゆう意味なの?
13:2015/02/21(土) 12:41:54.41 ID:
経口なら一生飲み続けでも良いわ
14:2015/02/21(土) 14:09:45.45 ID:
池沼がいなくなるのか
15:2015/02/21(土) 15:19:45.21 ID:
有力ノーベル賞候補に躍り出たな
16:2015/02/21(土) 16:42:17.72 ID:
どの遺伝物にも効くのかな?
まる見えで昔放送された、ある日突然発症し、
その後眠ることが出来ずに発狂して死んでいく病には効くのだろうか
女性が検査をすることにしましたって所で放送終了、結果は放送しなかったから
子供にも遺伝されていたんだろうな
発狂して死んでいく様が怖かった
ついでに発達や知的、ダウンも治して下さい、お願いします
17:2015/02/21(土) 17:51:03.51 ID:
コードされたタンパク質自体にじゃなくスプライシングの段階に(のみ)問題がある遺伝病ってどれくらいあるんだろ?
19:2015/02/22(日) 05:30:09.29 ID:
【生命科学】タンパク質酵素・RNA酵素に続く、第3の酵素「ハイブリッド酵素」を発見--筑波大など
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20:2015/02/22(日) 09:36:59.34 ID:
これはノーベル賞級ですかね。




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